​Arriva dagli Stati Uniti la notizia che è in corso un esperimento per correggere il DNA direttamente all'interno del corpo umano, si attendono adesso i risultati.

​E' in corso negli Stati Uniti un nuovo traguardo per la medicina genica con sperimentazione condotta su un uomo,  nell'ospedale pediatrico californiano 'Benioff' di Oakland.. Fino a questo momento la terapia genica consisteva di un virus, reso inoffensivo, usato come navetta per portare nel corpo umano cioè che il DNA, non correttamente sequenziato per anomalie dei geni, non era in grado di far sintetizzare al corpo da solo. Adesso invece i virus navetta sono  equipaggiati completamente di ciò che è necessario per correggere questo difetto genico.

"Siamo all'inizio di una nuova frontiera della medicina genomica",  ha affermato Sandy Macrae, amministratore delegato dell'unica azienda specializzata in enzimi per la terapia genica, la Sangamo Therapeutics.

 Questa azienda al momento è l'unica fonte di informazioni riguardo a questo esperimento in corso, dato che ancora non sono stati pubblicati o resi noti i dati ed i parametri della sperimentazione. Sono in corso le selezioni per la scelta di altri pazienti nove complessivamente e tutti negli Stati Uniti. Sono in corso anche altri test su persone con emofilia di tipo B e mucopolissaridosi di tipo 1, o sindrome di Hurler-Scheie. Le sperimentazioni hanno ricevuto dall'ente americano per il controllo sui farmaci (Fda) una corsia preferenziale in quanto farmaci orfani e destinati a malattie pediatriche rare.

Si tratta di un metodo di cura mirato ed accurato, ma fino che non saranno resi noti i dati della sperimentazione ( ad esempio il tasso preciso di correzioni che hanno raggiunto l'obiettivo o se ci sono stati errori) non si può dire molto di più al riguardo.